Verlengen NH-onderzoek RaboudUMC

Het natural history onderzoek aan het Radboudumc brengt het ziekteverloop van LAMA2-RD bij Nederlandse patiënten systematisch in kaart. Verlenging van dit onderzoek is essentieel om langdurige data te verzamelen die nodig is voor betere zorg én voor de voorbereiding van toekomstige klinische trials.

Wat lossen we met dit project op?
LAMA2-RD is een zeldzame en progressieve spierziekte. Omdat het aantal patiënten in Nederland klein is, is er beperkte kennis over het precieze verloop van de ziekte op korte én lange termijn.

Zonder goed inzicht in het natuurlijke ziekteverloop:

Is het moeilijk om zorg te optimaliseren
Kunnen artsen minder goed voorspellen wat patiënten te wachten staat
Is het lastig om geschikte uitkomstmaten voor klinische studies vast te stellen
Wordt het ontwikkelen en testen van nieuwe therapieën vertraagd

Door het onderzoek te verlengen, zorgen we voor waardevolle langetermijngegevens die onmisbaar zijn voor toekomstige behandelingen.

Wat houdt dit project precies in en wie voert het uit?

Het natural history onderzoek aan het Radboudumc volgt Nederlandse patiënten met LAMA2-RD over langere tijd. Tijdens dit onderzoek worden onder andere:

Spierkracht en motorische functies gemeten
Ademhalingsfunctie gemonitord
Klinische gegevens systematisch vastgelegd
Veranderingen in ziekteprogressie geanalyseerd

Stichting Voor Sara werkt hierbij samen met het Prinses Beatrix Spierfonds om dit onderzoek mogelijk te maken. Het onderzoek wordt uitgevoerd door gespecialiseerde artsen en onderzoekers binnen het Radboudumc. De verlenging van dit project zorgt ervoor dat bestaande patiëntgegevens verder worden aangevuld en dat nieuwe patiënten kunnen worden geïncludeerd.

Voor wie is dit project bedoeld?

Nederlandse patiënten met LAMA2-RD
Toekomstige patiënten
Onderzoekers die therapieën ontwikkelen
Artsen en zorgprofessionals

De verzamelde data dragen bovendien bij aan internationale onderzoeksinitiatieven.

Waarom vindt Voor Sara dit een belangrijk project?
Natural history data vormen de basis van toekomstige behandelingen. De impact van dit onderzoek: Betere en gerichtere zorg voor patiënten, duidelijk inzicht in ziekteprogressie, onderbouwing voor klinische trials, bewijsmateriaal om toekomstige behandelingen effectief te kunnen beoordelen en versterking van de internationale onderzoekspositie van Nederland op dit vlak.

Dit onderzoek plaveit de weg naar behandeling.

Waar staan we nu met dit project?
Het natural history onderzoek loopt reeds aan het Radboudumc. Patiënten worden structureel gevolgd en data worden verzameld. De eerste inzichten dragen bij aan betere zorg en voorbereiding op toekomstige trials. Om waardevolle langetermijndata te blijven verzamelen, is verlenging noodzakelijk.

Wat kost dit project?
Stichting Voor Sara wil €25.000 euro bijdragen om het natuurlijk beloop onderzoek te verlengen.

Hoe kun jij bijdragen aan dit project?
Met jouw donatie help je om cruciale langetermijngegevens te blijven verzamelen.