“Samen strijden we tegen zeldzame spierziekten” “Samen strijden we tegen zeldzame spierziekten”
Universiteit van Maastricht

Onderzoek naar stamceltherapie

Professor Bert Smeets werkt onder de naam Generate Your Muscle (GYM) met een groep internationale onderzoekers aan een behandeling voor onder meer Lama2-MD. De onderzoeksgroep wil door middel van gezonde, lichaamseigen spierstamcellen de aanmaak van spiermassa en -weefsel bevorderen. Het gebruik van lichaamseigen spierstamcellen is wereldwijd uniek en heeft volgens de wetenschappers als grote voordeel dat de nodige risico’s die aan transplantatie van donorcellen kleven, worden vermeden. In de zomer van 2022 is voor het eerst een klinische trial gehouden waarbij de veiligheid van de behandeling op patiënten is getest. Ook zal deze trial een eerste beeld geven van de effectiviteit van de ingreep.

Voor de trial worden vanuit een spierbiopt de spierstamcellen opgekweekt tot grotere aantallen. Die lichaamseigen stamcellen worden vervolgens weer in de bloedbaan gebracht, waarna ze uit zichzelf naar het aangedane spierweefsel bewegen en ter plekke zorgen voor herstel.

Hier kun je meer lezen over de eerste klinische trials.

0 acties
0 donateurs
0 partners
0 lotgenoten
RadboudUMC Nijmegen

Onderzoek naar natuurlijk beloop Lama2-MD

In augustus 2020 is op verzoek van Stichting Voor Sara in het Spierziekten Centrum Radboudumc een natuurlijk beloop studie naar de spierziekte Lama2-MD gestart. Deze natuurlijk beloop studie heeft als doel om in detail te beschrijven hoe de spierziekte zich in de loop der tijd ontwikkelt. Bovendien dient deze studie om uitkomstmaten te selecteren die gebruikt kunnen worden voor het bepalen van de effectiviteit van behandelingen in toekomstige klinische medicatie onderzoek. Hiermee maakt de studie een belangrijke stap naar het bereiken van ‘trial readiness’ en dus naar een uiteindelijke behandeling voor deze spierziekte.

In totaal hebben zo’n 26 patiënten meegedaan aan de studie, die ook helpt om de zorg voor de patiënten op korte termijn te verbeteren. Zo bleek dat ook de hartspier in enkele gevallen is aangedaan, waarna aan alle behandelend artsen is geadviseerd iedere twee jaar het hart te controleren. Na een succesvolle eerste periode hopen we in 2023 dit belangrijke onderzoek voort te kunnen zetten.

Meer lezen over het natuurlijk beloop studie kan hier.