FDA verleent speciale status aan gentherapie Lama2-CMD
Een stap dichterbij: FDA verleent speciale status aan baanbrekende gentherapie voor Lama2-CMD
Het bedrijf Modalis Therapeutics heeft onlangs een belangrijke mijlpaal bereikt: de Food and Drug Administration (FDA) in Amerika heeft hun gentherapie MDL-101 de status ‘Rare Pediatric Disease‘ (RPD) toegekend. Deze therapie is bedoeld voor de behandeling van Lama2-CMD (ook wel MDC1A).
Wat betekent deze status? De RPD-status wordt door de FDA toegekend aan therapieën die gericht zijn op zeldzame, ernstige ziekten bij kinderen jonger dan 18 jaar. Deze erkenning biedt ontwikkelaars zoals Modalis belangrijke voordelen, zoals een snellere beoordeling van nieuwe geneesmiddelen. Dit kan de ontwikkeling van cruciale behandelingen voor zeldzame ziekten aanzienlijk versnellen.
Voor patiënten met Lama2-CMD en hun families en voor Stichting Voor Sara betekent dit een sprankje hoop. Het is de eerste keer dat een gentherapie specifiek voor deze ziekte deze erkenning krijgt. Het markeert een veelbelovende stap in de richting van een behandeling. Haru Morita, CEO van Modalis, vertelt: ,,Deze toekenning bevestigt dat we op de goede weg zijn. We hopen de ontwikkeling van deze innovatieve therapie verder te versnellen.”
Wat zijn de volgende stappen? Hoewel de RPD-status een belangrijke mijlpaal is, betekent dit niet dat de therapie onmiddellijk beschikbaar zal zijn. De ontwikkeling van medicijnen is een complex proces dat veel tijd vergt. Dr. Gustavo Dziewczapolski, wetenschappelijk directeur van de Amerikaanse patiëntenorganisatie CureCMD, benadrukt: ,,Er is nog geen duidelijke tijdlijn voor het afronden van preklinische studies, het opzetten van klinische proeven en het verkrijgen van de benodigde goedkeuringen.”
Naast de RPD-aanvraag heeft Modalis ook een verzoek ingediend voor de Orphan Drug-status voor MDL-101. Deze speciale status biedt nog meer voordelen, zoals belastingvoordelen en hulp bij het goedkeuringsproces. Deze aanvraag wordt momenteel nog beoordeeld.
Wat is Modalis Therapeutics voor bedrijf? Modalis Therapeutics, gevestigd in Tokio met onderzoeksfaciliteiten in de Verenigde Staten, richt zich op genetische behandelingen voor zeldzame aandoeningen. Met behulp van CRISPR-GNDM® technologie ontwikkelt het bedrijf precisietherapieën die patiënten hoop bieden op een beter leven.
Hoe werkt MDL-101? MDL-101 is een innovatieve gentherapie die gebruikmaakt van de CRISPR-technologie. Het doel is om de expressie van het LAMA1-gen in spierweefsel te verhogen. Dit zou het verlies van functie door mutaties in het LAMA2-gen kunnen compenseren, wat mogelijk een langdurige, eenmalige behandeling zou opleveren voor mensen met Lama2-CMD.
Deze doorbraak kan een enorme impact hebben op de toekomst van kinderen met deze zeldzame spierziekte en geeft families nieuwe hoop op een betere kwaliteit van leven.