Drie belangrijke lessen van professor Nicol Voermans
Professor Nicol Voermans van het RadboudUMC pleit voor meer samenwerking met patiënten om spierziekten te verslaan. De weg naar een behandeling voor zeldzame spierziekten is lang en dus is het minstens zo belangrijk dat patiënten zo gezond mogelijk blijven. ‘Ook het eigen gedrag, de zorg, de omgeving en de sociale steun zijn van belang voor een brede behandeling’.
Nicol Voermans sprak deze week haar oratie uit, een openbare academische plechtigheid waarbij een nieuw benoemde hoogleraar het ambt van professor officieel aanvaardt. Zij sprak haar enorme bewondering voor haar patiënten uit en benadrukte het grote belang van patiëntenorganisaties. Zo zei ze over Stichting Voor Sara: ,,De nauwe samenwerking met deze nieuwe en dynamisch patiëntenvereniging heeft eraan bijgedragen dat het overgrote deel van de Nederlandse patiënten langdurig meewerkt aan het natuurlijk beloop onderzoek voor patiënten met Lama2-congenitale spierdystrofie.’’
Wij zijn trots op deze nauwe samenwerking en de inzet en betrokkenheid van professor Voermans in het natuurlijk beloop onderzoek dat wij samen met het Prinses Beatrix Spierfonds en CureCMD financieren. Samen sterk!
In haar rede sprak ze over de lessen die zij de afgelopen jaren heeft opgedaan en haar visie op toekomstig onderzoek. Graag delen we drie lessen die zowel artsen, wetenschappers als patiënten kunnen helpen.
- Een behandeling is meer dan een gentherapie
Voermans: ,,Spierziekten leiden tot spierzwakte, waardoor mensen minder goed kunnen bewegen. Dit alles leidt ertoe dat mensen minder goed kunnen deelnemen aan sociale en maatschappelijke activiteiten zoals school, sport en werk en uiteindelijk zal dat leiden tot vermindering van kwaliteit van leven. Er worden nu therapieën ontwikkeling om de fout in het DNA te herstellen of het ziektemechanisme bij te sturen. Deze zullen naar verwachting leiden tot een verbetering van de kwaliteit van leven. Maar er zijn veel meer factoren die bijdragen aan gezondheid en kwaliteit van leven. Het zijn: gedrag, omgeving, sociale steun en zorg.
Uiteraard is bij erfelijke ziekten de component ‘erfelijke aanleg’ groter, maar het is een illusie om te denken dat de andere factoren geen rol spelen. Die wetenschap zet patiënten en behandelaars aan tot actie: er kan veel beïnvloed worden. Therapie wordt zo een brede behandeling. Als alle factoren zo goed mogelijk worden aangepakt, zijn er waarschijnlijk meer mensen die in aanmerking komen voor een nieuwe therapie en zullen zij er ook meer baat van hebben. Dat biedt gefundeerde hoop voor allen.’’
Voermans noemt als voorbeeld van gedrag dat een positieve uitwerking heeft een patiënt die besloot meer te gaan trainen. ,,Een enorme inzet leidde tot een immens therapie effect. Goede medische zorg is de recente aandacht voor botgezondheid en het voorkomen van botbreuken. En het informeren van mensen om je heen is een manier om de omgeving een beetje aan te passen en zo de kwaliteit van leven te verbeteren.’’
- De kracht van patiëntenverenigingen
Voermans: ,,Patiëntenverenigingen zorgen voor een sterk netwerk tussen patiënten en hun families. Dat is cruciaal. Het maakt dat families er niet alleen voor staan. De kracht van die onderlinge steun is precies wat ik elk jaar ervaar op lotgenotendagen.
De verenigingen zamelen ook geld in voor onderzoek en kunnen sturen in het preklinisch en klinisch onderzoek. Zij dragen aan wat belangrijke klinische vragen zijn. Ik vind het heel belangrijk dat de patiëntenverenigingen mee kunnen denken in het ontwerp van toekomstige trials, omdat de trials er beter van zullen worden en patiënten beter voorbereid zijn. De inbreng is cruciaal voor de ontwikkelingen in het spierziektenveld, in zorg en onderzoek. Dankzij deze patiëntenparticipatie wordt de specifieke ervaringsdeskundigheid van patiënten benut voor alles waar de zorg en het onderzoek beter van kan worden.
- Balans tussen hype en hoop
Voermans: ,,Patiënten met een zeldzame erfelijke spierziekte leven tussen hype en hoop. Er is een hype van ontwikkelingen in het spierziekten onderzoek. Innovatieve behandeling zijn gericht op het erfelijk materiaal of beïnvloeding van het ziektemechanisme. Dit heeft voor bepaalde spierziekten belangrijke behandelingsmogelijkheden opgeleverd. Patiënten leven met de hoop op een toekomstige behandeling van hun zeldzame ziekte. Soms wordt deze hoop werkelijkheid. Soms vallen de verwachtingen tegen en vervliegt de hoop. Tegelijkertijd moeten zij vandaag en elke andere dag een weg vinden om met hun spierziekte om te gaan, een zo goed mogelijk leven leiden en teleurstellingen incasseren. Het is een dynamisch proces waarin zij constant zijn verwikkeld.’’
Voermans bepleit dat niet alleen artsen, maar ook de patiënt zelf mogelijkheden heeft zijn behandeling te verbeteren: ,,De eerste stap om dat te doen is ‘je eigen ziekte en de behandeling goed leren kennen’. Patiënten kunnen zich verdiepen in de kenmerke
Nicol Voermans (tweede van links boven) in het RadboudUMC met haar team en drie deelnemers aan het natuurlijk beloop onderzoek naar Lama2-MD. Fotograaf: Koen Verheijden
n en het beloop van hun ziekte, lezen over mogelijke complicaties en de beschikbare behandelingen.
Deze brede behandeling (zie ook les 1) moet volgens Voermans naast de innovatieve therapieën bestaan. ,,De hype over specifieke moleculaire behandelingen gaat hand in hand met hoop voortkomend uit beschikbare behandelingen en een gezonde leefstijl. Ik sta hier bewust bij stil, omdat ik in mijn spreekkamer en op congressen keer op keer ervaar dat deze brede behandeling niet vanzelfsprekend is. Het raakt vaak naar de achtergrond bij de berichten over innovatieve, specifieke behandelingen. De bestaande behandelingen en aandacht voor gezonde leefstijl liggen voor de hand, maar tegelijkertijd is het nodig er steeds aandacht voor te vragen. Alleen door balans te houden tussen hype en hoop kunnen we optimaal bijdragen aan een gezonde, vrije wereld met gelijke kansen voor iedereen.’’