Samenbrengen NH-onderzoeken wereldwijd

Wereldwijd lopen verschillende natural history studies naar LAMA2-RD. Door deze studies samen te brengen en data internationaal te koppelen, vergroten we de waarde van de onderzoeksgegevens aanzienlijk. Stichting Voor Sara wil hieraan bijdragen met een investering van €100.000 om wereldwijde samenwerking mogelijk te maken.

Wat lossen we met dit project op?
Omdat LAMA2-RD een zeldzame aandoening is, zijn patiëntenaantallen per land beperkt. Wereldwijd worden verschillende natural history studies uitgevoerd, maar deze data staan vaak los van elkaar. Met dit project:

• Voorkomen we dat waardevolle informatie versnipperd raakt

• Kunnen we patiëntgroepen beter met elkaar vergelijken

• Worden patronen en ziekteverloop sneller duidelijk

• Versnellen we de ontwikkeling van behandelingen

Door deze studies internationaal te verbinden, creëren we één krachtiger en completer databestand dat onderzoekers helpt om sneller tot inzichten te komen.

Wat houdt dit project precies in en wie voert het uit?
Dit project richt zich op het internationaal harmoniseren en koppelen van bestaande natural history studies naar LAMA2-RD. Dit betekent onder andere:

• Afstemming van meetmethoden en definities

• Technische koppeling van datasets

• Internationale samenwerking tussen onderzoeksteams

• Gezamenlijke analyse van gecombineerde data

Stichting Voor Sara is nauw betrokken bij de natural history studie die loopt aan het RadboudUMC en zet zich actief in om internationale samenwerking te stimuleren.

Dit project wordt wereldwijd gedragen door meerdere onderzoekscentra en partners. Voor Sara wil dit mede mogelijk maken met een gerichte bijdrage van €100.000 om samenwerking, dataharmonisatie en coördinatie te ondersteunen.

Voor wie is dit project bedoeld?

• Patiënten met LAMA2-RD wereldwijd

• Onderzoekers en academische centra

• Artsen en zorgprofessionals

• Farmaceutische partijen die therapieën ontwikkelen

Uiteindelijk is het doel om de gehele LAMA2-gemeenschap wereldwijd vooruit te helpen.

Waarom vindt Voor Sara dit een belangrijk project?
Bij zeldzame aandoeningen is data schaars en dus enorm waardevol. Hoe groter de dataset:

• Hoe beter het natuurlijke ziekteverloop in kaart kan worden gebracht

• Hoe sneller klinische eindpunten bepaald kunnen worden

• Hoe aantrekkelijker het wordt voor farmaceutische partijen om behandelingen te ontwikkelen

• Hoe sneller nieuwe therapieën getest en goedgekeurd kunnen worden

De impact van dit project is wereldwijd voelbaar: sterkere wetenschappelijke onderbouwing, betere internationale samenwerking en uiteindelijk betere zorg en behandelperspectieven voor patiënten met LAMA2-RD.

Waar staan we nu met dit project?

• Er loopt een natural history studie aan het RadboudUMC waarbij Stichting Voor Sara nauw betrokken is.

• Op meerdere internationale locaties vinden vergelijkbare studies plaats.

• Er is groeiende bereidheid tot internationale samenwerking.

• Steeds meer patiënten sluiten zich aan bij de verschillende studies wereldwijd.

De volgende stap is het daadwerkelijk structureren, harmoniseren en koppelen van deze studies op wereldniveau.

Wat kost dit project?
De totale kosten zijn afhankelijk van internationale afstemming, technische data-infrastructuur en coördinatie tussen partners. Stichting Voor Sara wil dit wereldwijde initiatief mede mogelijk maken met een gerichte bijdrage van €100.000.

Hoe kun jij bijdragen aan dit project?
Met jouw donatie help je mee om wereldwijd onderzoek naar LAMA2-RD te versnellen.

• Doneer aan dit project en draag direct bij aan internationale dataverbinding

• Deel dit initiatief binnen je netwerk

• Help ons partners te vinden die dit wereldwijde samenwerkingsproject willen versterken

Samen zorgen we ervoor dat waardevolle onderzoeksdata niet versnipperd blijft, maar wereldwijd wordt benut om de zorg voor LAMA2-RD sneller te verbeteren.