Stichting voor Sara en het Prinses Beatrix Spierfonds financieren samen een innovatief onderzoek naar een nieuwe therapie voor mensen met de zeer zeldzame, progressieve spierziekte Lama2-MD. Het doel van dit onderzoek is om de achteruitgang van mensen met deze spierziekte te stoppen. Binnen twee jaar willen de onderzoekers de route naar deze therapie in kaart…
Onlangs kwam een medisch wetenschappelijke doorbraak groot in het nieuws (zie nieuwsbericht NOS hieronder). Tien patiënten met een erfelijke zwellingsziekte zijn door gentherapie in onder meer het Amsterdam UMC vrijwel geheel van hun klachten afgeholpen. Wat een prachtig nieuws voor deze patiënten en hun families en wat biedt zo’n bericht ook hoop voor zoveel meer…
